核酸医薬 – セミナーゲート（化学）

セミナー概要 セミナーのテーマ 核酸医薬の基礎：構造、作用機序、設計 最新の人工核酸技術と応用：安定性・結合能の向上 核酸医薬の品質管理：不純物と分離分析の最新動向 こんな方におすすめです 核酸医薬の研究開発に携わっている方 核酸医薬の設計や合成に関心のある方 核酸医薬の品質管理や分析技術に関心のある方 【研究開発動向：2時間セミナー】核酸医薬開発における構造・作用機序、設計方法と人工核酸の開発最新情報 ～新規架橋型人工核酸の開発～ ＜核酸医薬の構造や作用機序、設計方法と新しい人工核酸の最新情報＞ ◆安定性を高める新規架橋型人工核酸～標的RNA結合能や酵素耐性能の向上、アンチセンス核酸の安全性向上 ◆核酸医薬製造において生じる代表的な不純物と、その分離分析方法に関して最新の研究成果を共有 【講習会のねらい】 ▼核酸医薬品の構造や設計に関する知識 ▼人工核酸の役割や最新動向 ▼核酸医薬品に含まれる不純物 ▼核酸医薬の最新の分析技術に関する情報 講師 大阪大学大学院薬学研究科 講師 博士(薬学) 山口 卓男 先生 【講師紹介】 https://www.science-t.com/lecturer/250319.html [専門／主な業務] 有機合成化学を基盤として、核酸医薬の開発を行っています。特に、アンチセンス核酸（ASO）の材料となる人工核酸を種々設計・合成しており、それらを搭載したASOの特性評価（標的RNAに対する二重鎖形成能やヌクレアーゼに対する安定性などの評価）や細胞等を用いた活性評価を行っています。 研究内容等に関しては、以下のURLもご参照下さい。 参考URL(１)：https://researchmap.jp/takao-yamaguchi 参考URL(２)：https://www.phs.osaka-u.ac.jp/homepage/b007/index.html セミナー趣旨、ポイント 近年、核酸医薬の開発が急速に進んでいる。代表的な核酸医薬には、アンチセンス核酸やsiRNAがあり、これらは疾患の原因となる遺伝子の発現を制御する。遺伝子情報をもとに配列を設計できるため、理論的かつ迅速な医薬開発が実現できる点で核酸医薬は優れている。本講演では、まず核酸医薬の構造や作用機序、設計方法などについて概説する。次いで、我々が開発に取り組んでいる新しい人工核酸の最新情報について共有したい。さらに、核酸医薬製造において生じる代表的な不純物に関して説明し、その分離分析方法に関して我々の最新の研究成果を共有したい。 得られる知識 １）核酸医薬品の構造や設計に関する知識 ２）人工核酸の役割や最新動向 ３）核酸医薬品に含まれる不純物 ４）核酸医薬の最新の分析技術に関する情報 プログラム 1. 核酸医薬の構造と種類 1.1 核酸の構造 1.2 核酸医薬の種類や承認品目 2. アンチセンス核酸 2.1 作用メカニズムと設計方法 2.2 化学修飾/人工核酸の役割 2.3 アンチセンス核酸医薬品の例 3. 人工核酸の開発 3.1 架橋型人工核酸のコンセプト 3.2 核酸分解酵素に対する安定性を高める新規架橋型人工核酸 3.3 新規架橋型人工核酸の合成方法 3.4 新規架橋型人工核酸の導入による標的RNA結合能や酵素耐性能の向上 3.5 新規架橋型人工核酸の導入によるアンチセンス核酸の安全性向上 3.6 その他 4. 核酸医薬分析法の開発 4.1 核酸医薬の製造・精製 4.2 核酸医薬の品質管理・核酸医薬に含まれる代表的な不純物 4.3 イオンモビリティ質量分析法による核酸医薬の分析 4.4 超臨界流体カラムクロマトグラフィーによる核酸医薬の分析 4.5 非変性イオン交換カラムクロマトグラフィーによる二重鎖RNA（siRNA）の分析 4.6 その他 □質疑応答□