ドラッグ・ラグ/ロス時代に求められる、希少疾患治療薬の最新戦略とアプローチ

セミナー趣旨、ポイント

希少疾患は、少ない患者数による臨床試験の困難さに加え、近年では海外での治療薬開発が先行する、ドラッグラグ/ロス問題が顕在化している。そういった背景から、近年では規制要件の緩和が進められており、製薬会社にとっての希少疾患開発のインセンティブ改善に加えて、外国臨床データの外挿戦略やリアルワールドデータ（RWD）の積極活用が注目されている。
RWDの活用は米国が先行しており、日本でも規制整備が進んでいる。一方、RWDは全てのケースに活用できるわけではなく、かつ取り扱いは従来の臨床試験とは異なるノウハウと専門性が必要である。ただし、重篤な希少疾患ではプラセボ対照試験が困難なケースもあり、RWDの活用機会を逃さないことが重要である。また、RWDのビッグデータとしての側面から、AIなどの最新技術を組み合わせることで、合成対照群、長期疾患進行や治療効果予測に活用できる可能性がある。
さらに、新型コロナウイルスにより製薬業界でのオンライン・デジタル化は加速した。在宅の分散型臨床試験（DCT）が注目され、デジタル技術革新により、疾患の程度や治療効果を可視化できるデジタルバイオマーカーの実装も進んでいる。これらのアプローチにより、希少疾患の開発促進に活用できる可能性がある。
本セミナーでは、希少疾患開発の最新薬事規制を概観しつつ、RWDの種類やその特性を概説しつつ、希少疾患開発への活用アプローチを、実例や注意点とともに解説する。また、次世代のRWD活用、DCTやAIなどを組み合わせたDigital Twinなどの活用可能性などの将来展望にも触れる予定である。

得られる知識