リアルワールドデータ

セミナー概要 セミナーのテーマ オーファンドラッグの開発戦略 事業性評価とキャッシュフロー リアルワールドデータの活用 こんな方におすすめです オーファンドラッグの開発に関わる方 製薬企業の開発担当者 希少疾病領域に関心のある方 オーファンドラッグの開発戦略と事業性評価の考え方 ☆事業性評価での各項目の考え方とは？☆講師の開発経験事例を基にわかりやすく解説いたします！ ― 新たな開発手法への挑戦を含めたオーファンドラッグ開発戦略とは ― 講師 (株)Real Discovery Outdoors 代表取締役 小澤 郷司 氏【元 ノバルティスファーマ株式会社 開発本部所属】【専門】医薬品医療機器の臨床開発及びPMS、リアルワールドデータ利活用、Lean Six Sigmaによる業務プロセス改善効率化、人材育成能力開発、経営戦略≪(株)Real Discovery Outdoors Website≫・ 公式Website；http://r-d-o.jp/・ Lean Six Sigma公式Website；https://lean-and-sixsigma.com/≪経歴≫・2002年～2014年 ノバルティスファーマ㈱ 開発本部所属CRA、LCRA、Global LCRAとして21試験担当、PMDA書面実地10回、7製剤上市、Lean Six Sigmaを活用した社内コンサルタントとしてAsia Pacific Japan地域の業務改善効率化＆組織改革に従事・2014年～2019年12月 ㈱Integrated Development Associates シニアディレクター/Head, Clinical Operations*2019年4月にCovanceに合併され、Portfolio Management Directorとして日本の成長戦略立案など活動Project Directorとして日本、韓国、台湾、フィリピン、オーストラリアなどAPACでの開発戦略立案、PMDA相談資料作成、PMDA相談実施、KOLマネジメント、CTN資料作成、ICCC治験実施、IM主催、学会でのマーケティング＆プロモーションなど希少疾患10本含む30プロジェクト以上担当・2020年1月～2022年3月 Real World Data㈱ 執行役員/営業ソリューション部、臨床開発・PMS事業部長として新規事業開発・システム開発を推進・2022年6月～2023年12月 Woven by Toyota、Healthcare/Well-being Senior Product Managerとして新規事業開発・システム開発を推進・2024年1月～現在 ㈱do.Sukasu Chief Operating Officerとして組織開発・研究開発・事業開発を推進・2024年1月～2025年3月 Juniper Biologics/Juniper Biotherapeutix KK㈱ 代表取締役社長・研究開発本部長として組織開発・事業開発ライセンス・臨床開発等を推進・2025年4月～現在 Firebird Biologics日本法人代表取締役社長として法人立ち上げ・組織開発・事業開発ライセンス・臨床開発等を推進・2015年～現在 ㈱Real Discovery Outdoors 代表取締役社長QMS・RBA導入推進を含むLean Six Sigmaを活用した組織改革・業務改善効率化のコンサルティングおよびアドベンチャーレースを活用したリーダー人材育成・能力開発コンサルティングを主軸にした顧客志向のコンサルティングサービスを展開《実績》・20年間の日本、韓国、台湾、フィリピン、オーストラリアなどAPACでの開発戦略立案、当局対応、治験実施及びオーバーサイトの実施・2年間の電子カルテデータ由来リアルワールドデータの臨床開発及びPMSへの利活用基盤整備及び利活用促進・7社へのClinical QMS導入コンサルティング・8試験へのRBA/RBM導入コンサルティング・10件の希少疾患の開発戦略立案、臨床開発の実施・マネジメント・「臨床試験における Risk-Based Monitoring」2016年京都大学病院 講演・「現場視点の臨床研究支援について〜チェックすべきポイント（プロトコル作成から実施まで）、リーンシックスシグマによる試験実施段階での品質改善」2017年第17回CRCと臨床試験のあり方を考える会議 in 名古屋 講演・「誰でも使えるリーンシックスシグマ実務者研修会」2017年東京大学病院など国立大学病院臨床試験アライアンス9病院 講演・「成功/失敗事例を交えた、臨床試験におけるリスクベースドモニタリング導入のポイント」 2017年セミナー研修 講演・「臨床試験へのRBMおよびLean Six Sigmaの導入」2017年日本CRO協会理事会 講演・「ICH-E6(R2)要求事項のClinical QMSにおけるリスクベーストモニタリング（RBM）の考え方および導入事例」2018年セミナー研修 講演・「グローバル臨床試験における品質マネジメントシステム（QMS）の構築」2018年セミナー研修 講演・「医薬品業界における、自分を知ってもらい、相手の心を揺さぶるプレゼンテーションスキル」2018年セミナー研修 講演・オーファンドラッグ開発戦略と事業性評価の考え方-Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用したオーファンドラッグ開発戦略-」2020年セミナー研修 講演などその他、国内大手製薬会社、CRO、SMO等へのLSS、RBA/RMB、QMS導入研修など多数実績あり《本テーマ関連学協会での活動》・EFPIA EDC分科会2009-2012・Drug Information Association Six Sigma Community 2014年～・Drug Information Association 日本年会2016年、2017年、2020年、2025年プログラム委員・査読委員、2022-24年アドバイザー・日本医師会Critical to Quality Working Group（アカデミアにおけるRBAによる計画立案、Clinical QMS実装など）2017年～2022年・Drug Information Association 2018年～2023年新規シンポジウムAI/デジタルCutting Edge Series検討委員及びプログラム委員・Drug Information Association 2018年～コンテンツコミッティ委員・Drug Information Association 2021年～2024年コンテンツコミッティ委員長・Drug Information Association 2021年～Advisory Council of Japan日本諮問委員会メンバー・Drug Information Association 2021年～2024年DIA Global Forum Editorial Board / Japan Editor・日本臨床薬理学会シンポジウム2021 アカデミアにおけるQuality by DesignとRisk Based Approachの導入実施に向けたタスクフォース・Drug Information Association アカデミアにおけるQuality by DesignとRisk Based Approachの導入実施に向けたタスクフォース セミナー趣旨、ポイント 日本だけでなく世界的な新薬開発の流れとして、プライマリーケアではブロックバスターとなり得る化合物の創出が困難となり、がん領域および希少疾患領域での新薬開発が主流となっている。 ただ、希少疾患領域ではその患者数の少なさから臨床試験自体のFeasibility、コスト、オペレーションの困難さ及び開発リスクがある。 さらに、上市後に研究開発費、営業費等を回収するだけの利益が得られないかもしれないというリスクもある。どのようにしてそれら課題をクリアして、開発推進を決定するのか、Post Covid-19を考えたときのリアルワールドデータを用いた新たな開発手法への挑戦を含めてオーファンドラッグの開発戦略についてお話したい。 得られる知識 〇 日本の薬価制度〇 オーファンドラッグの開発に関わる制度〇 オーファンドラッグの事業性評価〇 オーファンドラッグの開発戦略〇 Electric Medical Record（EMR）情報を由来とするリアルワールドデータデータベース〇 Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用したオーファンドラッグ開発戦略 プログラム 1 日本の薬価制度 1.1 新規収載品の薬価算定 1.2 類似薬効比較方式 1.3 原価計算方式 1.4 各種加算 1.5 市場拡大再算定 1.6 新薬創出・適応外薬解消等促進加算 1.7 費用対効果評価 1.8 費用対効果評価に基づく価格調整と課題 1.9 薬価制度の課題（関係業界からの意見） 1.10 希望薬価が計算できたら 2 オーファンドラッグの開発に関わる制度 2.1 希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業 2.2 希少疾病用医薬品の指定制度 2.3 希少疾病用医薬品指定制度のインセンティブ 2.4 日米欧の希少疾病用医薬品指定制度 2.5 先駆的医薬品指定制度 2.6 先駆的医薬品指定制度のインセンティブ 2.7 特定用途医薬品の指定制度 2.8 緊急承認制度 3 オーファンドラッグの事業性評価 3.1 そもそも事業性評価とは？ 3.2 事業性を評価する方法 3.3 キャッシュフローと割引率 3.4 事業性評価の流れとツール 3.5 製薬企業における事業性評価 3.6 売上予測 3.7 有病率と罹患率 3.8 市場調査 3.9 TPP：Target Product Profile 3.10 創薬初期からのTPP-市場調査-事業性評価 3.11 Quality Management System（QMS） 3.12 リスクマネジメントプロセスとツール 3.13 デシジョンツリー分析 3.14 NPV（Net Present Value）法によるNPV算出 3.15 制度を踏まえたオーファンドラッグの事業性評価 • Multi Indicationを狙っていくのかそうでないのか？ • TPPは？ • 市場規模は？どの市場を狙うか？ • 薬価は？ • 開発タイムラインは？いつ上市？ • 売上予測は？ピークセールスは？ • 患者数は？ • 研究開発コストは？ • 自社のブランディングは？ • 競合は？ • 制度はどこまで活用する？ • Clinical Development Planは？国際共同試験かローカル試験か？ など検討したうえで、事業性を評価する 4 オーファンドラッグの開発戦略 4.1 オーファンドラッグ開発の課題 4.2 オーファンドラッグ開発の経験事例 4.3 制度及び事業性評価を踏まえた開発戦略 5 Electric Medical Record（EMR）情報を由来とするリアルワールドデータデータベース 5.1 各種リアルワールドデータデータベース 5.2 日本で利用可能な医療機関由来のDB 5.3 EMR情報を由来とするリアルワールドデータデータベース 5.4 RWD-DBの活用事例 5.5 電子カルテ由来RWDへの期待 6 Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用したオーファンドラッグ開発戦略 6.1 世界におけるリアルワールドデータを利活用した開発事例 6.2 日本におけるリアルワールドデータの利活用の現状 6.3 Post Covid-19の開発戦略上の課題 6.4 Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用したオーファンドラッグ開発戦略 7 まとめ 【質疑応答】